Diante do diagnóstico de uma doença rara e incurável em Michael, seu terceiro filho, o canadense Terry Pirovolakis decidiu agir por conta própria. Sem tratamento disponível, ele criou uma terapia genética do zero e, hoje, sua iniciativa representa a única esperança para outras famílias que enfrentam a mesma condição.
Michael nasceu em dezembro de 2017. Até os seis meses, o bebê parecia saudável, mas não alcançava marcos motores esperados, como levantar a cabeça. Após 18 meses de exames, terapias e consultas com especialistas, os pais receberam o diagnóstico de paraplegia espástica 50 (SPG50), distúrbio neurológico raro e degenerativo que atinge menos de 100 pessoas no mundo.
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“Disseram que ele ficaria paralisado da cintura para baixo aos 10 anos e tetraplégico aos 20”, contou Terry à Fox News Digital. Segundo a Organização Nacional de Doenças Raras, o SPG50 compromete progressivamente cognição, fala e mobilidade, com expectativa de vida entre 20 e 30 anos se não houver tratamento.
Sem perspectivas médicas, Terry iniciou uma busca por alternativas. Um mês após o diagnóstico, ele participou de uma conferência sobre terapia genética em Washington, D.C., e visitou centros de pesquisa na Inglaterra e nos EUA. Com recursos próprios, incluindo a venda de bens e o refinanciamento da casa, financiou os primeiros estudos para uma possível terapia.
Com base em resultados positivos em testes com camundongos e células humanas, o tratamento foi aprovado pelo governo canadense. Em março de 2022, Michael se tornou o primeiro paciente a receber a terapia no Hospital SickKids, em Toronto.
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A técnica consiste em injetar o medicamento no líquido cefalorraquidiano por meio de uma punção lombar. Após o sucesso da primeira aplicação, Terry e sua equipe produziram mais três doses. A partir daí, surgiu uma nova missão: ampliar o acesso à terapia para outras crianças.
“Quando ouvi que ninguém iria fazer nada a respeito, decidimos que precisávamos ajudar outras crianças”, afirmou ele. Uma das beneficiadas foi Jack Lockard, diagnosticado com SPG50 aos seis meses. “Ela está se desenvolvendo, tentando engatinhar, bebendo no canudo e interagindo bem”, disse a mãe, Rebekah.
Apesar dos avanços, o custo do tratamento é um obstáculo: são cerca de US$ 1 milhão para produzir o medicamento e mais US$ 300 mil para aplicá-lo. Empresas farmacêuticas se recusaram a assumir a fabricação, alegando inviabilidade financeira.
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Para viabilizar os próximos passos, Terry fundou a Elpida Therapeutics, organização sem fins lucrativos que hoje coordena os estudos clínicos nos EUA. Um ensaio de Fase 3 com oito crianças está previsto para novembro deste ano, no NIH (Institutos Nacionais de Saúde), mas ainda depende de financiamento.
“Temos o tratamento, os médicos e as crianças prontas. Só falta o dinheiro”, disse Rebekah. Parte das doses já foi produzida e está armazenada, aguardando aplicação. “O tempo é essencial”, reforçou Terry. A meta é aprovar o medicamento junto à FDA e incluir o SPG50 nos testes de triagem neonatal, permitindo tratamento precoce e mais eficaz.
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