Em um avanço histórico da medicina, um bebê norte-americano foi curado de uma doença genética rara com o primeiro tratamento de edição genética do mundo. Kyle, de apenas dois anos, tinha uma mutação fatal no DNA e foi salvo por uma terapia revolucionária que literalmente “reescreveu” o código genético em seu organismo.
Kyle nasceu aparentemente saudável, mas, com apenas dois dias de vida, apresentou sinais de que algo estava errado: letargia, dificuldade para se alimentar e problemas para manter a temperatura corporal. Uma semana depois, veio o diagnóstico devastador — deficiência de CPS1, uma condição raríssima que afeta 1 em cada 1,3 milhão de bebês e compromete gravemente o metabolismo.
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De acordo com os médicos, sem tratamento, Kyle enfrentaria atrasos cognitivos severos e, possivelmente, precisaria de um transplante de fígado. Mas seus pais decidiram incluí-lo em um estudo experimental do Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP), na Pensilvânia, que testava uma tecnologia promissora chamada edição de base, uma forma de edição genética capaz de corrigir mutações específicas no DNA humano.
Kyle tinha uma única “letra” errada no seu código genético — um erro microscópico, mas com consequências fatais. Os pesquisadores desenvolveram um medicamento personalizado, feito sob medida para corrigir exatamente aquela mutação. O tratamento é injetável e leva cerca de duas horas por infusão. Até o momento, Kyle já recebeu três aplicações.
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“Antes do tratamento, ele não podia consumir proteínas por causa do risco metabólico. Depois, passou a tolerar proteínas normalmente e começou a se desenvolver com mais saúde”, explicaram os médicos envolvidos no caso.
A resposta positiva ao tratamento foi considerada uma reversão do quadro clínico, embora ainda não se saiba se a terapia precisará continuar indefinidamente. O caso abre caminho para o uso da edição genética como um tratamento de precisão para outras doenças raras, com a esperança de aplicar a mesma tecnologia a condições neurológicas e musculares.
Para o pesquisador Kiran Musunuru, da Universidade da Pensilvânia, esse é apenas o começo de uma revolução na medicina: “Não acho que esteja exagerando ao dizer que este é o futuro da medicina. Minha esperança é que, um dia, nenhum paciente com doenças raras morra por ‘erros de ortografia’ em seus genes, porque poderemos corrigi-los”.
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